No caso o sangue de cordão é a melhor opção quando comparado com a medula óssea. segundo o relato de pesquisadores da Universidade de Duke em Durham nos EUA, publicado na renomeada revista cientifica internacional Blood.

Os pesquisadores examinaram 159 crianças com Doenças Metabólicas Hereditárias que receberam transplante de sangue de cordão umbilical, do periodo de 1995 até 2007. Segundo eles, o tratamento desta doença com sangue de cordão umbilical oferece várias vantagens. Por um lado quando comparado com a medula óssea é obtido com maior rapidez e o risco de complicações é menor. Por outro lado pode ser utilizado em casos onde não há uma compatilidade completa dos caracteres genéticos. apresentando menores riscos de rejeições do que os transplantes de medula óssea.

As Doenças Metabólicas Hereditárias formam um grupo de doenças genéticas causadas por “Erros Inatos do Metabolismo (EIM)”. O termo EIM se aplica a um grupo de doenças geneticamente determinadas, decorrente da deficiência em alguma via metabólica que está envolvida na síntese (anabolismo), transporte ou na degradação (catabolismo) de uma substância, resultando assim na falta de atividade de enzimas ou defeitos no transporte de proteínas no organismo. Estes “erros” das funções metabólicas levam o organismo a acumular substâncias que se tornam tóxicas ou a diminuir outras substâncias importantes para o seu funcionamento normal. Estas doenças afetam diretamente o metabolismo, prejudicando o crescimento e desenvolvimento de crianças e também o desempenho normal de adultos. Atualmente são conhecidas mais de 500 Doenças Metabólicas Hereditárias. Estas doenças são individualmente raras, entretanto a sua incidencia quando consideradas em conjunto é de 1 para cada 5000 recém-nascidos vivos. Em triagem neonatal de um maior número de EIM utilizando-se a espectrometria de massa, observa-se incidência de 1:3803.

Nestas doenças o defeito do gene causa ao paciente a falta de uma enzima responsável pelo desenvolvimento de orgãos vitais, como o coração, o cérebro ou os nervos. Os transplantes de células-tronco do sangue de cordão umbilical e da medula óssea restituem a enzima ausente possibilitando o desenvolvimento do órgão acometido. Das 159 crianças tratadas com sangue de cordão umbilical a média de sobrevivência após 1 ano foi de 88% e após 5 anos foi praticamente 80% . Devido as células-tronco provindas do sangue de cordão umbilical utilizadas na terapia serem mais jovens do que células-tronco da medula óssea, estas apresentam uma melhor capacidade adaptativa e um menor desenvolvimento de reações indesejáveis na ocasião da administração do transplante.

A Universidade de Duke coordena um dos maiores programas de transplante de sangue de cordão umbilical dos EUA. A Dra. Joanne Kurtzberg realizou na instituição em 1993 o primeiro transplante de sangue de cordão umbilical de um doador não aparentado para um paciente com leucemia.


Referências e bibliografia cientifica:

Prasad VK, Mendizabal A, Parikh SH, Szabolcs P, Driscoll TA, Page K, Lakshminarayanan S, Allison J, Wood S, Semmel D, Escolar ML, Martin PL, Carter S, Kurtzberg J. Unrelated donor umbilical cord blood transplantation for inherited metabolic disorders in 159 pediatric patients from a single center: influence of cellular composition of the graft on transplantation outcomes. Blood, v. 112, n. 7, p. 2979-89, 2008.

Prasad VK, Kurtzberg J. Cord blood and bone marrow transplantation in inherited metabolic diseases: scientific basis, current status and future directions. Br J Haematol., v. 148, n. 3356-72, 2010.

http://webspl1.al.sp.gov.br/internet/download?poFileIfs=9408786&/propositura_Projetodelei_718082.doc%22

http://www.neuropediatria.org.br/index.php?option=com_content&view=article&id=65:doencas-metabolicas-hereditarias&catid=47:doencas-metabolicas-e-degenerativas&Itemid=105